Терапия стволовыми клетками может безопасно и эффективно лечить болезнь Паркинсона

Два независимых клинических исследования демонстрируют безопасность терапии болезни Паркинсона с помощью стволовых клеток. В работах, опубликованных на этой неделе в журнале Nature, изучается использование клеток, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток человека и эмбриональных стволовых клеток человека, соответственно. Однако для проверки эффективности и клинических преимуществ этих методов лечения необходимы дальнейшие исследования.

Болезнь Паркинсона — это нейродегенеративное заболевание, характеризующееся прогрессирующей потерей нейронов, вырабатывающих нейромедиатор дофамин. Хотя существующие методы лечения, такие как леводопа, могут облегчить симптомы на ранних стадиях, со временем их эффективность снижается, и лечение часто сопровождается побочными эффектами, такими как дискинезия (непроизвольные движения).

Клеточная терапия, в частности восполнение дофамин-продуцирующих (дофаминергических) нейронов в мозге, может стать потенциально более эффективным методом лечения с меньшим количеством побочных эффектов.

Чтобы изучить безопасность и потенциальные побочные эффекты клеточной терапии болезни Паркинсона, Ryosuke Takahashi (Рёсуке Такахаси), Дзюн Такахаси (Jun Takahashi) и их коллеги провели исследование I/II фазы. Семь пациентов (в возрасте от 50 до 69 лет) прошли трансплантацию предшественников дофаминергических нейронов, полученных из человеческих индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, в головной мозг с обеих сторон.

В течение 24 месяцев исследования не было зарегистрировано ни одного серьезного побочного явления, а пересаженные клетки вырабатывали дофамин, не разрастаясь и не образуя опухолей, что является одной из опасностей, связанных с терапией стволовыми клетками.

Исследователи также отметили уменьшение двигательных симптомов, связанных с болезнью Паркинсона (вторичный результат исследования), у четырех из шести участников, которые продолжили исследование до оценки эффективности, не принимая стандартных лекарств, и у пяти пациентов, продолжавших принимать лекарства. Однако эти результаты варьировались в зависимости от проводимых измерений, и некоторые из них демонстрировали минимальные изменения.

В отдельном клиническом исследовании I фазы Вивиан Табар и ее коллеги изучили безопасность препарата из клеток-предшественников дофаминергических нейронов (бемданепроцела), полученного из эмбриональных стволовых клеток человека. Двенадцати пациентам со средним возрастом 67 лет была проведена хирургическая трансплантация бемданепроцела в область базального ядра с обеих сторон мозга. Пять участников получили низкую дозу (0,9 миллиона клеток на базальное ядро), а семь – высокую (2,7 миллиона клеток на базальное ядро).

Клеточный препарат в целом хорошо переносился, и в течение 18 месяцев наблюдения не было зарегистрировано ни одного серьезного нежелательного явления, связанного с терапией. Не было отмечено случаев дискинезии, которая ранее ассоциировалась с трансплантацией эмбриональных тканей в качестве лечения болезни Паркинсона.

Кроме того, некоторое улучшение двигательной функции (вторичный результат исследования) наблюдалось у пациентов как в когорте лечения низкими, так и высокими дозами. Однако степень улучшения различалась по разным измеряемым параметрам.

Оба клинических испытания подтверждают безопасность аллогенной («несобственной») трансплантации клеточных продуктов, полученных из стволовых клеток, для лечения болезни Паркинсона. Отмечаются некоторые ограничения, в том числе небольшой размер выборки и открытый характер обоих испытаний (это означает, что и исследователи, и пациенты знали, кто получает тот или иной вид лечения).

Однако тот факт, что оба независимых испытания показали безопасность и намекнули на возможную эффективность, является важным шагом на пути к внедрению этой клеточной терапии болезни Паркинсона.

Клиника клеточной терапии Оставить заявку

Клиника уникального клеточного лечения Оставить заявку

Медицинский центр БиоПро Стэм Технолоджи Украина,КиевОставить заявку

Опубликовано: 18.04.2025

Обновлено: 17.04.2025

Медицинский автор, Медицинский редактор:

Степан Юк

Медицинский эксперт:

Александр Возняк