Пересадка стволовых клеток может полностью излечить людей с тяжелой формой диабета

Излечение от диабета означает жизнь без ежедневных инъекций инсулина. Согласно этому критерию, десять из 12 человек (83%), участвовавших в новом κлиническом испытании, были полностью излечены от диабета через год после прохождения инновационной терапии стволовыми клетками.

В ходе этого исследования использовались выращенные в лаборатории клетки островков Лангерганса поджелудочной железы. Их вводили в печень, где они приживались. В течение года большинство участников перестали нуждаться в инъекциях инсулина.

Одним из наиболее заметных преимуществ было быстрое предотвращение опасного понижения уровня сахара в крови, называемого гипогликемией. До трансплантации все участники испытывали по крайней мере два эпизода тяжелой гипогликемии в течение предыдущего года.

После трансплантации эти эпизоды исчезли у всех участников.

Это впечатляющие результаты, но что такое терапия стволовыми клетками? Как она работает? Как она отличается от других методов лечения? И каковы возможные побочные эффекты?

Что такое терапия стволовыми клетками?

Стволовые клетки — это клетки, которые могут превращаться практически в любой другой тип клеток. Основное преимущество заключается в том, что ученые в лаборатории могут создавать нужные клетки, необходимые для лечения заболевания, в нужном количестве.

В случае диабета 1 типа необходимыми клетками являются островки поджелудочной железы. Большинство клеток в этих островках производят инсулин.

Как работает лечение?

Выращенные в лаборатории клетки вводят в организм, обычно в вену печени, где клетки прикрепляются. Преимущество здесь заключается в том, что инсулин, поступающий в печень, действует гораздо лучше, чем инсулин, поступающий, например, под кожу.

Это связано с тем, что основное действие инсулина по коррекции уровня сахара в крови заключается в подавлении избыточной выработки глюкозы печенью.

В текущем исследовании функция трансплантированных клеток, препарата под названием XV-880, улучшилась в течение первых трех месяцев. Уровень глюкозы в крови контролировался лучше. Не было обнаружено тяжелой гипогликемии, а маркер производства инсулина показал улучшение.

В течение первого года участники смогли уменьшить количество вводимого инсулина, пока большинство из них не отказались от инъекций инсулина совсем.

Каковы побочные эффекты?

Самым большим недостатком этого нового метода лечения является то, что все участники должны будут на протяжении всей жизни принимать иммунодепрессанты. Это снизит способность иммунной системы распознавать пересаженные клетки и удалять их.

Это увеличивает риск инфекций и некоторых видов рака. Это связано с тем, что иммунная система играет важную роль в удалении потенциально раковых клеток.

В этом новом исследовании двое участников умерли. При более тщательном расследовании выяснилось, что это не было связано с самим лечением. У большинства участников наблюдались проблемы с желудком, причем наиболее распространенным побочным эффектом была диарея у 11 из 14 человек. Более половины также испытывали головные боли и тошноту.

Лучше ли это, чем другие методы лечения?

На протяжении многих лет люди, страдающие тяжелой гипогликемией, могли получать новые островки поджелудочной железы от умерших доноров. Для меньшинства это также приводит к освобождению от инсулиновых инъекций в долгосрочной перспективе.

Обычно для одного реципиента необходимо объединить две или три поджелудочные железы доноров. Людям также может потребоваться повторная инфузия в относительно короткие сроки. Пересадка островков обычно ограничена количеством доступных донорских клеток, которого недостаточно.

Этот новый подход обеспечивает стандартизированную дозу клеток. Время проведения процедуры также не зависит от смерти доноров.

Это новое исследование не является первым. В 2024 году 25-летняя женщина с диабетом 1 типа перенесла трансплантацию островков, полученных из стволовых клеток, что также привело к освобождению от инсулиновых инъекций.

59-летний мужчина с плохо контролируемым диабетом 2 типа также излечился с помощью другого типа трансплантации стволовых клеток.

Оба этих метода лечения потребуют пожизненной иммуносупрессии. Это нежелательно для многих людей и может ограничить использование этого метода.

Это стимулирует усилия по созданию вариантов лечения, не требующих иммуносупрессии. Предпринимаются попытки заключить трансплантированные клетки в устройства, которые пропускают инсулин, но не пропускают иммунные клетки. Также используются методы генетической редакции, чтобы скрыть клетки от иммунной системы.

Однако эти подходы находятся на более ранней стадии клинической разработки.

Когда это лечение станет более доступным?

Это трудно предсказать. Планируются более крупные испытания препарата XV-880. Та же компания планировала испытать вариант своей клеточной терапии без иммуносупрессии, называемый препаратом XV-264. Однако в небольшом пилотном исследовании он не показал достаточной эффективности и больше не будет проходить испытания.

Есть также проблема стоимости. Пока не ясно, сколько будет стоить такое лечение. Это повлияет на то, кто сможет получить доступ к передовым методам клеточной терапии. Мы также пока не знаем, могут ли пересаженные клетки начать разрушаться и когда это может произойти.

В этом испытании компания наблюдает за реципиентами в течение десяти лет. Первоначально наблюдение длится пять лет, затем проводится пятилетнее продление исследования.

Это дает представление о том, сколько времени нам, возможно, придется ждать. Несмотря на это, последние события дают повод для осторожного оптимизма. Возможно, в недалеком будущем появится возможность жить без ежедневных инъекций инсулина.