Пересадка стовбурових клітин може повністю вилікувати людей з важкою формою діабету

Зцілення від діабету означає життя без щоденних ін’єкцій інсуліну. Згідно з цим критерієм, десять з 12 осіб (83%), які брали участь у новому κлінічному випробуванні, були повністю вилікувані від діабету через рік після проходження інноваційної терапії стовбуровими клітинами.

У ході цього дослідження використовувалися вирощені в лабораторії клітини острівців Лангерганса підшлункової залози. Їх вводили в печінку, де вони приживалися. Протягом року більшість учасників перестали потребувати ін’єкцій інсуліну.

Однією з найбільш помітних переваг було швидке запобігання небезпечного зниження рівня цукру в крові, що називається гіпоглікемією. До трансплантації всі учасники відчували принаймні два епізоди важкої гіпоглікемії протягом попереднього року.

Після трансплантації ці епізоди зникли у всіх учасників.

Це вражаючі результати, але що таке терапія стовбуровими клітинами? Як вона працює? Чим вона відрізняється від інших методів лікування? І які можливі побічні ефекти?

Що таке терапія стовбуровими клітинами?

Стовбурові клітини — це клітини, які можуть перетворюватися практично на будь-який інший тип клітин. Основна перевага полягає в тому, що вчені в лабораторії можуть створювати потрібні клітини, необхідні для лікування захворювання, у потрібній кількості.

У випадку діабету 1 типу необхідними клітинами є острівці підшлункової залози. Більшість клітин в цих острівцях виробляють інсулін.

Як працює лікування?

Вирощені в лабораторії клітини вводять в організм, зазвичай у вену печінки, де клітини прикріплюються. Перевага тут полягає в тому, що інсулін, що надходить в печінку, діє набагато краще, ніж інсулін, що надходить, наприклад, під шкіру.

Це пов’язано з тим, що основна дія інсуліну для корекції рівня цукру в крові полягає в пригніченні надлишкового вироблення глюкози печінкою.

У поточному дослідженні функція трансплантованих клітин, препарату під назвою XV-880, покращилася протягом перших трьох місяців. Рівень глюкози в крові контролювався краще. Не було виявлено важкої гіпоглікемії, а маркер виробництва інсуліну показав поліпшення.

Протягом першого року учасники змогли зменшити кількість введеного інсуліну, поки більшість з них не відмовилися від ін’єкцій інсуліну зовсім.

Які побічні ефекти?

Найбільшим недоліком цього нового методу лікування є те, що всі учасники повинні будуть протягом усього життя приймати імунодепресанти. Це знизить здатність імунної системи розпізнавати пересаджені клітини і видаляти їх.

Це збільшує ризик інфекцій і деяких видів раку. Це пов’язано з тим, що імунна система відіграє важливу роль у видаленні потенційно ракових клітин.

У цьому новому дослідженні двоє учасників померли. При більш ретельному розслідуванні з’ясувалося, що це не було пов’язано з самим лікуванням. У більшості учасників спостерігалися проблеми зі шлунком, причому найбільш поширеним побічним ефектом була діарея у 11 з 14 осіб. Більше половини також відчували головний біль і нудоту.

Чи це краще, ніж інші методи лікування?

Протягом багатьох років люди, які страждають на тяжку гіпоглікемію, могли отримувати нові острівці підшлункової залози від померлих донорів. Для меншості це також призводить до звільнення від інсулінових ін’єкцій у довгостроковій перспективі.

Зазвичай для одного реципієнта необхідно об’єднати дві або три підшлункові залози донорів. Людям також може знадобитися повторна інфузія у відносно короткі терміни. Пересадка острівців зазвичай обмежена кількістю доступних донорських клітин, якої недостатньо.

Цей новий підхід забезпечує стандартизовану дозу клітин. Час проведення процедури також не залежить від смерті донорів.

Це нове дослідження не є першим. У 2024 році 25-річна жінка з діабетом 1 типу перенесла трансплантацію острівців, отриманих зі стовбурових клітин, що також призвело до звільнення від інсулінових ін’єкцій.

59-річний чоловік з погано контрольованим діабетом 2 типу також вилікувався за допомогою іншого типу трансплантації стовбурових клітин.

Обидва ці методи лікування вимагають довічної імуносупресії. Це небажано для багатьох людей і може обмежити використання цього методу.

Це стимулює зусилля по створенню варіантів лікування, що не вимагають імуносупресії. Робляться спроби укласти трансплантовані клітини в пристрої, які пропускають інсулін, але не пропускають імунні клітини. Також використовуються методи генетичної редакції, щоб приховати клітини від імунної системи.

Однак ці підходи знаходяться на більш ранній стадії клінічної розробки.

Коли це лікування стане більш доступним?

Це важко передбачити. Плануються більш масштабні випробування препарату XV-880. Та ж компанія планувала випробувати варіант своєї клітинної терапії без імуносупресії, який називається препаратом XV-264. Однак у невеликому пілотному дослідженні він не показав достатньої ефективності і більше не буде проходити випробування.

Є також проблема вартості. Поки не ясно, скільки буде коштувати таке лікування. Це вплине на те, хто зможе отримати доступ до передових методів клітинної терапії. Ми також поки не знаємо, чи можуть пересаджені клітини почати руйнуватися і коли це може статися.

У цьому випробуванні компанія спостерігає за реципієнтами протягом десяти років. Спочатку спостереження триває п’ять років, потім проводиться п’ятирічне продовження дослідження.

Це дає уявлення про те, скільки часу нам, можливо, доведеться чекати. Незважаючи на це, останні події дають привід для обережного оптимізму. Можливо, в недалекому майбутньому з’явиться можливість жити без щоденних ін’єкцій інсуліну.