Це дуже рідкісна патологія, зустрічається приблизно 1 : 100 000 осіб. Тому її краще лікувати в спеціалізованих центрах, оскільки більшість лікарів (як діагностів, так і клініцистів) не мають клінічного досвіду лікування остеомієлофіброзу.
Відсоток успішності трансплантації кісткового мозку в гематологічних відділеннях Туреччини, Німеччини, Ізраїлю та Іспанії в десятки разів вищий, ніж на території СНД.
За необхідності проведення додаткових методів лікування використовуються техніки, недоступні на вітчизняному просторі — операції на роботі Да Вінчі, що набагато менш травматично, ніж відкриті та лапаросокопічні хірургічні втручання, протонна терапія як ефективніша та безпечніша альтернатива променевій терапії тощо.

Першою діагностичною процедурою є загальний аналіз крові, у ньому найчастіше визначаються зміни кількості еритроцитів і тромбоцитів.
Потім виконують трепанобіопсію (це вид біопсії, під час якої з потрібної ділянки беруть стовпчик клітин, після чого готують відповідним чином і вивчають під мікроскопом) кісткового мозку з молекулярними та цитогенетичними дослідженнями взятого матеріалу. Досліджуються мутації V617F генів JAK2 (у ≈60 %), CALR (у 25-35 %) і MPL (у 4-8 %).

Замість діагнозу «остеомієлофіброз» можуть бути помилково виставлені діагнози:

Єдиний варіант, при якому пацієнт може досягти повного виліковування – це алотрансплантація (трансплантація від донора) кісткового мозку.
Як допоміжні методи досвідчені лікарі застосовують таргетний препарат руксолітиніб, а також гідроксисечовину, мелфан, бусульфан, кладрибін або людський інтерферон, іноді вони також виконують спленектомію.
Також паралельно з основним лікуванням лікарі проводять симптоматичне лікування анемії, больового синдрому, тромбоцитопенії та інших можливих ускладнень.
Деяких пацієнтів можна залишити під наглядом без спеціального лікування. Оцінювання стану здоров’я проводять за допомогою спеціальних шкал для пацієнтів з остеомілофіброзом низького ризику – IPSS, DIPSS або DIPSS plus.